희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오(KOSDAQ:321550)가 지난 3일 혈우병 우회인자(Bypassing Agent)치료제 ‘TU7710’ 임상1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처(MFDS)로부터 승인 받았다고 밝혔다.

티움바이오는 이번 임상을 통해 건강한 성인 남성을 대상으로 ‘TU7710’의 안전성, 내약성 등을 평가하고, 임상2상 권장용량을 산출할 예정이며, 최대 40명을 대상으로 이중맹검 형태로 임상을 수행하게 된다.

혈우병은 선천적으로 혈액내 응고인자가 부족하여 발생하는 유전성 희귀질환으로 평생 관리가 필요하여 반감기를 증가시켜 투여 횟수를 줄여주는 방향으로 유전자치료제를 포함한 장기지속형(Long-acting) 치료제가 개발되고 있다. 특히, 중화항체 보유 혈우병 환자의 지혈을 위해 사용하는 우회인자 치료제 분야는 유전자치료제로는 치료가 어렵고 반감기가 짧은 NovoSeven이 독점적으로 판매되고 있어 환자치료에 미충족 수요가 많은 분야이다. NovsoSeven 등 우회인자 혈우병 치료제의 시장규모는 2021년 기준 약 2조원 수준(Datamonitor, 주요 7개국)이다.

티움바이오 관계자는 “TU7710은 당사 보유 트랜스페린 융합 플랫폼 기술을 통해 기존 치료제 대비 6~7배 긴 반감기를 보유한 치료제로 개발되었으며, 중화항체 보유 혈우병 환자들의 편의성 및 삶의 질을 획기적으로 개선하여 해당 분야의 Game Changer가 될 수 있을 것으로 생각한다.”고 밝혔다. 또한, “혈우병치료제는 통계적으로 임상단계에서의 성공률이 일반적인 신약 대비 매우 높고^(주1) 임상기간이 짧은 특징을 보이고 있어 이번 임상에서 안전성을 확인하다면, 높은 상업화가능성으로 신속한 기술이전이 가능할 것”이라고 덧붙였다.

한편, 티움바이오의 김훈택 대표 및 바이오신약개발 연구진은 SK케미칼 재직 당시, 혈우병치료제인 ‘앱스틸라’를 개발한 주역이며, 앱스틸라는 美FDA 및 유럽EMA, 일본 후생성 및 국내 식약처 등으로부터 허가되어 전세계 40여개국에 판매되고 있다.