- 기존약물 대비 6~7배 긴 반감기 보유

- 美FDA, 유럽 EMA 승인 혈우병 치료제 ‘앱스틸라’ 개발 이력

희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오(KOSDAQ:321550)는 지난 8일 식품의약품안전처에 혈우병 치료제인 ‘TU7710’의 1상 임상시험계획을 신청했다고 밝혔다. 

티움바이오는 ‘TU7710’ 임상1상은 건강한 성인 남성을 대상으로 진행하며 안전성 및 내약성 등을 평가하고 최대 내약 용량의 확인 및 임상2상 권장 용량을 산출할 예정이다. ‘TU7710’의 임상시료 공정개발은 CDO전문회사인 ‘프로티움사이언스’에서 수행하였고, 임상시료의 생산은 미국 FDA의 의약품 제조 및 품질관리기준(cGMP)에 부합하는 생산설비를 갖춘 써모피셔사이언티픽 그룹의 CMO자회사인 ‘Patheon’에서 담당했다.

혈우병은 선천적으로 혈액내 응고인자가 부족하여 발생하는 유전성 질환으로 평생 관리가 필요하기 때문에 반감기를 증가시켜 투여 횟수를 줄여주는 방향으로 치료제가 개발되고 있다. 회사 측은 “TU7710은 당사가 보유한 트랜스페린 융합 플랫폼 기술을 활용하여, 기존 치료제 대비 6~7배 긴 반감기를 보유한 치료제로 개발했다. 면역원성 측정에서 기존 치료제 대비 낮은 수치를 보여 안전성 또한 확보하여 혈우병 환자들에게 높은 편의성 및 삶의 질 개선에 도움이 될 수 있을 것으로 생각한다.”고 밝혔다. 또한, “이번 국내 임상1상에서 건강한 성인 남성을 통해 안전성을 확인하고 혈우병 환자 대상으로 다국가 임상을 통해 TU7710의 약효를 확인할 예정”이라 덧붙였다.

혈우병은 1만명당 한명 정도가 걸리는 희귀질환이지만, 약가가 높아 현재 전세계 주요 7개국(미국, 5EU, 일본) 시장규모는 약 11조원 수준이다.(주1) 또한, 혈우병은 통계적으로 임상단계에서의 성공확률이 일반적인 신약 대비 매우 높고 임상 이후 허가에 걸리는 기간이 짧은 특징을 보이고 있다.(주2)

 한편, 티움바이오 김훈택 대표는 SK케미칼 재직 당시, 혈우병치료제인 ‘앱스틸라’를 개발한 주역이며, 앱스틸라는 美FDA 및 유럽EMA, 일본 후생성 및 국내 식약처로부터 허가되어 전세계 40여개국에 판매되고 있다.

(주1)Datamonitor, 주요 7개국(미국, 독일, 프랑스, 영국, 이탈리아, 스페인, 일본)

(주2) Clinical Development Success Rates and Contributing Factors 2011–2020 (BIO, Informa)