혈우병 (Hemophilia) 선천적 혈액응고인자 결핍으로 인해 지혈이 안 되거나 오래 걸리는 출혈성 질환입니다. 혈우병은 10,000명 당 1명 정도 발생하는 희귀질환으로 각 해당인자의 결핍에 따라 A형(제8 응고인자 부족), B형(제9 응고인자 부족) 등으로 분류되며, A형 혈우병이 약 80%, B형 혈우병이 약 20%를 차지하고 있습니다. 또한, A형 및 B형 혈우병 환자 중 약 20%는 혈우병치료제에 대한 중화항체(neutralizing antibody) 발생으로 인해 기존 치료제로는 피가 지혈되지 않아 활성형 FVII(제7 응고인자)을 우회인자로 사용하여 치료하는 방법이 시도되고 있습니다. 혈우병은 태어난 이후 평생 관리가 필요한 질환이므로 약물의 반감기를 늘려 환자들의 편의성을 증가시키는 것이 제품개발의 주요한 방향입니다.

특히 중화항체 보유 혈우병 환자를 위한 우회인자 치료제 분야는 유전자치료제로는 치료가 어렵고, 반감기가 짧은 NovoSeven이 독점적으로 판매되고 있어 환자치료에 미충족 의료 수요(unmet medical need)가 많은 분야입니다. 우회인자 혈우병 치료제 시장에서 가장 높은 매출을 가진 약물인 NovoSeven의 2022년 매출액은 약 8,308M DKK (약 1조 6천억원)에 달합니다.

TU7710은 중화항체 보유 혈우병 환자들을 위한 우회인자 치료제로, 당사 보유 트랜스페린(transferrin) 융합 플랫폼 기술을 통해 기존 치료제 대비 6~7배 긴 반감기를 보유한 치료제로 개발되어 중화항체 보유 혈우병 환자들의 편의성 및 삶의 질을 획기적으로 개선할 것으로 기대합니다. 또한, 혈우병치료제는 통계적으로 임상 단계에서의 성공률이 일반 신약 대비 매우 높고 임상기간이 짧은 특징을 보이고 있어 상업화 가능성이 높습니다.

당사의 핵심 연구진은 SK케미칼 재직 시, 미국 FDA(Food and Drug Administration) 및 유럽 EMA(European Medicines Agency)의 승인을 받은 혈우병치료제 앱스틸라(AFSTYLA, A형 혈우병 치료제, NBP601) 후보물질을 개발한 전문성과 경험을 바탕으로 보다 혁신적이고 환자들의 편의성을 높일 수 있는 치료제를 개발하기 위해 지속 노력하고 있습니다.

TU7710은 현재 국내에서 임상시험 중에 있습니다.